Causal inference methods for generating evidence on the effects of health interventions

Resumen

¿La vacuna contra la COVID-19 causa alteraciones en el ciclo menstrual? ¿Protege contra el riesgo aumentado de diabetes tras la infección? Estos son ejemplos de preguntas causales sobre los efectos de intervenciones clínicas. Son causales porque tratan de causas —en este caso, la vacuna contra la COVID-19— y efectos o consecuencias —en estos casos, alteraciones en el ciclo menstrual y protección contra la diabetes—. Estas preguntas son tanto importantes como difíciles. Importantes por la razón obvia de que conciernen a aspectos de la salud humana. Difíciles por la complejidad de los sistemas bajo estudio: el cuerpo humano, la salud humana y su interacción con las intervenciones clínicas. Existen varios enfoques para responder a este tipo de preguntas. Esta tesis se ocupa del enfoque basado en datos y en métodos estadísticos, particularmente en el uso de datos observacionales, es decir, datos recopilados en escenarios donde la intervención clínica de interés no está bajo el control de los investigadores. Tradicionalmente, los métodos estadísticos correlacionales se han utilizado para responder a estas preguntas con este tipo de datos. En general, estos métodos solo proporcionan correlaciones sin garantizar su naturaleza causal. No obstante, en los últimos años, los desarrollos en el campo de la inferencia causal nos han proporcionado métodos que pueden ofrecer cierta certeza de la causalidad de las relaciones medidas, bajo suposiciones adecuadas. Hasta hace poco, la adopción de estos métodos por parte de los investigadores ha estado obstaculizada por tres factores principales: el desconocimiento de su existencia, la inercia de los métodos tradicionales y, en menor medida, la falta de confianza en su desempeño. Esta tendencia, sin embargo, ha cambiado de manera constante en los últimos años en la literatura de estudios clínicos. Esta tesis tiene como objetivo probar la hipótesis de que los métodos de inferencia causal deberían ser la opción preferida para generar evidencia sobre los efectos de las intervenciones clínicas, con un enfoque particular en los métodos causales basados en aprendizaje automático. Con tal propósito, abordamos tres casos de uso del mundo real con datos del mundo real, utilizando tanto enfoques correlacionales como causales, y evaluamos y comparamos cualitativamente su desempeño (en un sentido amplio). Además, exploramos el campo de los algoritmos de inferencia causal basados en aprendizaje automático (principalmente redes neuronales). Las preguntas abordadas son sobre el efecto de la vacuna contra la COVID-19 y el momento de la vacunación en las alteraciones del ciclo menstrual, el efecto de la vacuna contra la COVID-19 en el riesgo aumentado de aparición de diabetes tras la infección, y el efecto del cemento óseo con antibióticos (una opción terapéutica para pacientes sometidos a cirugía de reemplazo total de rodilla) en la supervivencia de la prótesis. Junto con los mencionados métodos causales y correlacionales, empleamos datos observacionales del mundo real extraídos de registros poblacionales. Como resultado, proporcionamos respuestas a las preguntas planteadas. En algunos casos, las respuestas ofrecidas y/o los métodos empleados fueron novedosos en la literatura en el momento de su publicación. Además, ofrecemos evidencia cualitativa de los beneficios de los métodos causales en comparación con los métodos correlacionales. Concluimos que, en general, y cuando es posible, los métodos de inferencia causal deberían ser la opción preferida para responder a este tipo de preguntas con datos observacionales (es decir, cuando no se pueden realizar experimentos aleatorizados).

Fecha de lectura	14 feb 2025
Idioma original	Inglés
Supervisor	Jesús Cerquides Bueno (Director/a)