CIBERDEM_ Disfunción, destrucción, regeneración del islote Autoinmunidad

El grupo de investigación liderado por la Prof. Fatima Bosch pretende profundizar en el estudio de las causas fisiopatológicas de la diabetes mellitus y de la obesidad, así como el desarrollo de nuevas aproximaciones de terapia génica para estas enfermedades. En particular, gracias a la utilización de animales modificados genéticamente, el grupo estudia el papel de las alteraciones de las células ß pancreáticas en el desarrollo de la diabetes, al mismo tiempo que busca identificar nuevos genes implicados en la diabetes tipo 2 y la obesidad en el tejido adiposo, el hígado o el musculo esquelético. También estudia los mecanismos patofisiológicos responsables del deterioro cognitivo observado en diabetes.

Además, se están desarrollando nuevas aproximaciones de terapia génica para la diabetes basadas tanto en la regeneración del páncreas endocrino, como en la manipulación genética del musculo esquelético, tejido adiposo y/o del hígado para la terapia de la diabetes y la obesidad. Así mismo, se están buscando nuevas estrategias basadas en la transferencia de genes al SNC para el estudio y tratamiento de la neuroinflamación y déficits cognitivos asociados a diabetes y obesidad. Por otro lado, se están desarrollando aproximaciones de terapia génica para el tratamiento de las formas más prevalentes de MODY.

Además, el grupo está desarrollando nuevas terapias génicas para el tratamiento de diferentes tipos de Mucopolisaccharidosis tipo II (MPSII) y tipo III (MPSIIIA, B, C, D), unas enfermedades raras metabólicas. El primer ensayo clínico en pacientes de MPSIIIA se inició en 2018.