Causal inference methods for generating evidence on the effects of health interventions

Resum

La vacuna contra la COVID-19 causa alteracions en el cicle menstrual? Protegeix contra el risc augmentat de diabetis després de la infecció? Aquests són exemples de preguntes causals sobre els efectes de les intervencions clíniques. Són causals perquè tracten de causes —en aquest cas, la vacuna contra la COVID-19— i efectes o conseqüències —en aquests casos, alteracions en el cicle menstrual i protecció contra la diabetis—. Aquestes preguntes són tant importants com difícils. Importants per la raó òbvia que fan referència a aspectes de la salut humana. Difícils per la complexitat dels sistemes que s'estudien: el cos humà, la salut humana i la seva interacció amb les intervencions clíniques. Hi ha diversos enfocaments per respondre aquest tipus de preguntes. Aquesta tesi tracta de l'enfocament basat en dades i mètodes estadístics, particularment en l'ús de dades observacionals, és a dir, dades recopilades en escenaris on la intervenció clínica d'interès no està sota el control de les persones investigadores. Tradicionalment, els mètodes estadístics correlacionals s'han utilitzat per respondre aquestes preguntes amb aquest tipus de dades. En general, aquests mètodes només proporcionen correlacions sense garantir-ne la naturalesa causal d'aquestes. No obstant això, en els darrers anys, els desenvolupaments en el camp de la inferència causal ens han proporcionat mètodes que poden oferir certa certesa sobre la causalitat de les relacions mesurades, sota suposicions adequades. Fins fa poc, l'adopció d'aquests mètodes per part dels investigadors havia estat dificultada per tres factors principals: el desconeixement de la seva existència, la inèrcia dels mètodes tradicionals i, en grau més baix, la manca de confiança en el seu rendiment. Aquesta tendència, però, ha canviat de manera constant en els darrers anys en la literatura d'estudis clínics. Aquesta tesi té com a objectiu provar la hipòtesi que els mètodes d'inferència causal haurien de ser l'opció preferida per generar evidència sobre els efectes de les intervencions clíniques, amb un èmfasi especial en els mètodes causals basats en l'aprenentatge automàtic. Amb aquest propòsit, abordem tres casos d'ús del món real amb dades reals, utilitzant tant enfocaments correlacionals com causals, i avaluem i comparem qualitativament el seu rendiment (en un sentit ampli). A més, explorem el camp dels algoritmes d'inferència causal basats en l'aprenentatge automàtic (i principalment en xarxes neuronals). Les preguntes abordades són sobre l'efecte de la vacuna contra la COVID-19 i el moment de la vacunació en les alteracions del cicle menstrual, l'efecte de la vacuna contra la COVID-19 en el risc augmentat d'aparició de diabetis després de la infecció, i l'efecte del ciment ossi amb antibiòtics (una opció terapèutica per a pacients sotmesos a cirurgia de pròtesi total de genoll) en la supervivència de la pròtesi. Juntament amb els mètodes causals i correlacionals esmentats, utilitzem dades observacionals del món real extretes de registres poblacionals. Com a resultat, proporcionem respostes a les preguntes plantejades. En alguns casos, les respostes ofertes i/o els mètodes emprats van ser innovadors en la literatura en el moment de la seva publicació. A més, oferim evidència qualitativa dels beneficis dels mètodes causals en comparació amb els mètodes correlacionals. Concloem que, en general, i quan sigui possible, els mètodes d'inferència causal haurien de ser l'opció preferida per respondre aquest tipus de preguntes amb dades observacionals (és a dir, quan no es poden dur a terme experiments aleatoritzats).

Data del Ajut	14 de febr. 2025
Idioma original	Anglès
Supervisor	Jesús Cerquides Bueno (Director/a)