Aproximacions a la teràpia gènica de la diabetis.

La diabetis "mellitus" és la malaltia metabòlica més comuna entre la població mundial. Totes les formes de diabetis es caracteritzen per la presència d'hiperglucèmia, la responsable aparent del desenvolupament de patologia microvascular a la retina i al ronyó, i de les complicacions neurològiques. La diabetis també incrementa el risc de desenvolupar arteriosclerosi prematura i complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars. A pesar de l'administració d'insulina, aquesta teràpia substitutòria no pot prevenir les greus complicacions secundàries de la malaltia. Una incidència elevada i unes característiques pròpies fan que la malaltia sigui un bon candidat per a la teràpia gènica. L'objectiu d'aquest projecte és aconseguir l'expressió d'insulina regulada en teixits extrapancreàtics capaç de contrarestar les alteracions diabètiques. Per fer-ho, construirem diferents gens quimèrics que dirigeixin l'expressió de l'hormona al fetge i al teixit adiós (promotor-2000 PEPCK), o bé al múscul esquelètic (promotor quimèric PEPCK-MLC). Aquests gens quimèrics seran transmesos a animals mitjançant tècniques de microinjecció d'embrions o a cèl·lules vectors retrovírics, les quals seran trasplantades posteriorment. Totes dues aproximacions ens permetran avançar en el procés de disseny d'una cèl·lula beta artificial. En conclusió, els resultats d'aquest projecte seran útils per desenvolupar protocols de teràpia gència en pacients humans.